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4
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5
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CRISPR Therapeutics AG是一家基因編輯公司,專注於開發基於Crispr/Cas9的療法。Crispr/Cas9是成簇的規則間隔短迴文重複序列(Crispr)/Crispr相關蛋白9(Cas9)的縮寫,是精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。該公司專注於使用這項技術來治療基因定義的疾病。Crispr第一個獲批的藥物是Casgevy,它是與Vertex製藥公司合作開發的,主要針對鐮狀細胞病和輸血依賴型β-地中海貧血,這兩種疾病的醫療需求尚未得到滿足。該公司正在推進免疫腫瘤學、心血管以及治療 1 型糖尿病的幹細胞衍生療法等多個基因編輯項目。