Generation Bio Co 是一家遗传医学公司，专注于创造基因疗法，为患有罕见和未经治疗的疾病的患者提供持久且可重新治疗的治疗。该公司专注于肝脏和视网膜相关疾病。它正在开发两个不同且互补的平台，相信这将实现高度差异化的治疗应用。其第一个平台是一种有效的、高选择性的核酸 ctLNP 递送系统，旨在避免肝脏和脾脏脱靶清除，使 ctLNP 能够在全身循环中持续存在，并允许高度选择性和有效的配体驱动靶向特定组织和细胞类型。它的第二个平台是其新型 iqDNA，这是其 ceDNA 的优化变体。