Neurogene Inc 是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於利用其專有的轉基因調控技術 EXACTTM（通過構建體調諧進行表達衰減）來克服神經系統疾病的侷限性，使其適應可治療的疾病。它正在爲具有高度未滿足需求的罕見神經系統疾病構建差異化的遺傳藥物產品組合。公司產品管線中的候選藥物包括 NGN-401，它正在使用其 EXACT 平臺開發用於治療 Rett 綜合徵，以及 NGN-101，一種用於治療 CLN5 Batten 病的非精確常規基因治療開發候選藥物，旨在遞送 CLN5 基因幷包裝在 AAV9 衣殼中。